Lek, aducanumab, obiecuje spowolnić postęp choroby. Jednal niektórzy nazywają go złudną nadzieją.
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zatwierdziła kontrowersyjną terapię Alzheimera, pierwszą, które obiecuje spowolnić proces niszczenia mózgu przez chorobę, a nie tylko poprawia objawy.
Aducanumab, jest także pierwszym nowym lekiem na Alzheimera zatwierdzonym od 2003 roku. Jego droga do zatwierdzenia nie była łatwa. W 2019 r. aducanumab został prawie całkowicie odrzucony po tym, jak w dwóch dużych badaniach klinicznych okazał się mało prawdopodobne, aby mógł odnieść jakikolwiek sukces. Ale po ponownym przeanalizowaniu większej ilości danych, które pojawiły się później, twórca leku, Biogen, który ma siedzibę w Cambridge w stanie Massachusetts, zobaczył znaki, które wskazywały, że lek może mimo wszystko działać, i zdecydował się dążyć do zatwierdzenia przez FDA.
Mimo to dzisiejsza decyzja niepokoi niektórych lekarzy i naukowców, którzy uważają posunięcie FDA za przedwczesne. Nie są oni przekonani, że lek, znany również jako Aduhelm, faktycznie działa. Zatwierdzenie leku, który nie jest skuteczny, cofnęłoby badania nad chorobą Alzheimera i dałoby pacjentom fałszywą nadzieję, argumentują eksperci.
„Jest to wielki dzień dla firmy Biogen i jej akcjonariuszy, ale ponury dzień dla dziedziny badań nad chorobą Alzheimera” – mówi Michael Greicius, neurolog z Uniwersytetu Stanforda. Pchanie do przodu „iluzji postępu”, mówi, „będzie kosztowało prawdziwy postępu w znalezieniu skutecznego leczenia tej wyniszczającej choroby.”
Inni nie zgadzają się, że dowody są słabe i są podekscytowani posiadaniem nowego narzędzia do walki z chorobą, która tak długo wymykała się skutecznemu leczeniu. „Czekaliśmy na to od dziesięcioleci” – mówi neurobiolog Maria Carrillo, dyrektor naukowy Alzheimer’s Association w Chicago. Lek, który opóźnia chorobę Alzheimera obiecuje pacjentom i ich rodzinom czas „„utrzymanie niezależności, dłuższe utrzymywanie wspomnień, dłuższe przebywanie z rodziną””, mówi.
Lek, podawany dożylnie, jest wytworzonym w laboratorium przeciwciałem, które atakuje małe i duże grudki lepkiego białka amyloidu-beta. Niektórzy badacze podejrzewają, że w chorobie Alzheimera A-beta zakłóca połączenia między komórkami nerwowymi i uszkadza tkankę mózgową, ostatecznie powodując objawy choroby Alzheimera. Ale ta idea, zwana hipotezą amyloidu, jest wciąż nierozstrzygnięta.
Skany mózgu wykazują, że aducanumab jest skuteczny w redukcji A-beta w mózgu. Mniej jasne jest to, czy ta redukcja wiąże się z konsekwentną poprawą jakości życia ludzi. Ta niepewność doprowadziła panel doradczy FDA do zdecydowanego sprzeciwu wobec zatwierdzenia leku. W listopadzie grupa ta stwierdziła, że dowody są zbyt słabe, aby wykazać, że lek skutecznie leczy chorobę Alzheimera.
Aducanumab wiąże się z potencjalnie poważnymi skutkami ubocznymi. Skany mózgu pokazują, że około 40 procent osób, które otrzymały najwyższą dawkę aducanumabu w badaniu klinicznym, miało obrzęk lub krwawienie w mózgu. Podczas gdy większość z tych osób nie miała żadnych objawów, niektórzy mieli bóle głowy, nudności i zawroty głowy.
